หลักการและวัตถุประสงค์: การรักษาด้วยเคมีบำบัดและการรักษาแบบประคับประคอง เป็นการรักษาทางเลือกในผู้ป่วยมะเร็งท่อน้ำดีที่ผ่าตัดไม่ได้ ทั้งนี้ พบรายงานอาการไม่พึงประสงค์จากภาวะโรคและการรักษา ซึ่งส่งผลกระทบต่อคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย การศึกษามีวัตถุประสงค์หลักเพื่อศึกษาผลของเมลาโทนินเปรียบเทียบกับยาหลอก ต่อคุณภาพชีวิตผู้ป่วยมะเร็งท่อน้ำดีที่ผ่าตัดไม่ได้

วิธีการศึกษา: การศึกษาเป็น Randomized, double-blind, placebo, controlled trial สุ่มผู้ป่วยโดยวิธี mixed-block randomization แยกตามรพ. และชนิดการรักษา กลุ่มศึกษาได้เมลาโทนิน 20 มก./วัน กลุ่มควบคุมได้ยาหลอกตั้งแต่วันแรกและต่อเนื่อง 3 เดือน ประเมินคุณภาพชีวิตโดย Functional Assessment of Cancer Therapy – Hepatobiliary (FACT-Hep) ฉบับภาษาไทย และประเมินอาการไม่พึงประสงค์โดย Common Toxicity Criteria Adverse Event (CTCAE)

ผลการศึกษา:  ผู้ป่วยมะเร็งท่อน้ำดี 30 คน กลุ่มละ 15 คน พบว่ากลุ่มเมลาโทนินมีแนวโน้มคะแนนคุณภาพชีวิตลดลงอย่างไม่มีนัยสำคัญที่เวลา 1 เดือนหลังรับการรักษา ในขณะที่กลุ่มควบคุมมีคุณภาพชีวิตลดลงในหลายด้านอย่างมีนัยสำคัญ นอกจากนี้พบว่ากลุ่มเมลาโทนินมีจำนวนร้อยละของกลุ่มผู้ป่วยที่มีคะแนนคุณภาพชีวิตรวมมะเร็งท่อน้ำดี (FACT-Hep) ดีขึ้นสูงกว่ากลุ่มควบคุมทั้งที่ 1 เดือน (ร้อยละ 20 กับ 6.7) และ 2 เดือน (ร้อยละ 20 กับ 6.7) หลังการรักษา แต่ไม่มีนัยสำคัญทางสถิติ ค่ามัธยฐานของระยะเวลาการอยู่รอดในกลุ่ม เมลาโทนินนานกว่ากลุ่มควบคุม คิดเป็น 160 และ 130 วัน ตามลำดับ แต่ไม่มีนัยสำคัญทางสถิติ นอกจากนี้ พบอาการไม่พึงประสงค์ที่มีความรุนแรงระดับปานกลางถึงมาก (ระดับ 3-5) ในกลุ่มเมลาโทนินน้อยกว่า กลุ่มควบคุมที่ 2 เดือนในเรื่องเบื่ออาหาร (1 และ 5 คน) ภาวะเหนื่อยล้า (1 และ 5 คน) คลื่นไส้/อาเจียน (0 และ 1 คน) น้ำหนักลด (2 และ 9 คน) และภาวะน้ำหนักลดมากกว่าร้อยละ 5 (1 และ 6 คน)

สรุป: การใช้เมลาโทนินร่วมกับการรักษามาตรฐานแม้จะไม่เพิ่มระยะเวลาการรอดชีวิต แต่สามารถลดอาการไม่พึงประสงค์ และยืดระยะเวลาคุณภาพชีวิตที่ดีในผู้ป่วยกลุ่มนี้ให้นานขึ้น อย่างไรก็ตามควรมีการศึกษาในกลุ่มตัวอย่างที่ใหญ่ขึ้นเพื่อยืนยันผลดังกล่าวต่อไป